국내 바이오 기업 네오리젠바이오텍과 노르웨이 써시오 홀딩스가 차세대 RNA 치료제 개발을 위한 협력을 가속화한다. 

네오리젠바이오텍은 최근 써시오 홀딩스(Circio Holding ASA)와 공동 진행 중인 '차세대 원형(circular) RNA 치료제 전달 연구'가 생체내(in vivo) 전임상 연구에 진입했다고 7일 밝혔다.

네오리젠과 써시오는 2023년 물질이전계약(MTA)을 통해 진행된 세포 기반(in vitro) 연구에서의 성공적인 개념증명(Proof of Concept) 결과를 바탕으로 최근 두번째 물질이전계약(MTA)을 체결했다. 

'원형 RNA', NICT 통해 세포내 효율적 전달

네오리젠바이오텍은 세포와 피부에 손상 없이 특정 물질을 높은 효율로 세포내로 전달할 수 있는 'NICT'(Neoregen Intra-Cellular delivery Technology) 플랫폼을, 써시오는 차세대 RNA 치료제를 위한 원형 RNA 플랫폼 'circVec'을 보유하고 있다.

양사는 이번 협력을 통해 RNA 치료제 개발의 가장 큰 기술적 과제인 세포 내 효율적이고 지속적인 전달 문제 해결에 나선다. 

2016년 설립된 네오리젠바이오텍은 고분자 치료제를 세포막을 통과시켜 높은 효율로 엔도솜 탈출(endosomal escape)을 유도해 세포질로 직접 유임시킴으로써, 세포 내 전달 효율을 획기적으로 높이는 NICT 플랫폼을 개발했다.

특히 NICT는 기존 LNP(lipid nanoparticles)나 전기천공법(electroporation) 방식이 갖는 세포 손상, 낮은 표적성, 불안정한 발현 등의 한계를 극복하며, 높은 전달 효율과 낮은 세포 독성을 동시에 만족시키는 점이 강점이다.

이번 연구에서 네오리젠은 써시오의 원형 RNA 발현 벡터인 'circVec'을 NICT 플랫폼을 통해 생체 내로 전달하게 된다. 이를 통해 표적 조직에서의 circRNA 발현 수준, 단백질 생성 효율, 생체 내 안전성 등을 종합적으로 검증한다. 

써시오는 모듈형 유전자 카세트 기반의 circVec 시스템을 통해 기존 mRNA 대비 RNA 반감기 약 70배 연장, 단백질 발현 최대 15배 향상 등의 데이터를 확보한 바 있다. 뛰어난 발현력을 실제로 작동시키기 위해서는 세포 내로의 정확한 전달이 반드시 필요하며, 이를 위해 NICT 플랫폼을 활용한다. 

임상 및 적응증 확장…상업화 범용 전달플랫폼 구축

써시오(Circio)의 토마스 한센(Dr. Thomas Hansen) CTO는 "NICT는 DNA 포맷 기반의 RNA 치료제를 특정 조직에 효과적으로 전달할 수 있는 가능성을 보여주고 있으며, 이번 연구는 타깃 질환 식별과 임상 진입을 위한 핵심 데이터를 확보하는 데 기여할 것"이라고 말했다. 

네오리젠바이오텍의 서정민 대표는 "이번 전임상 연구 착수는 원형 RNA 기반 치료제의 작용 실현을 위한 NICT 플랫폼의 전략적 의미를 보여주는 사례"라며, "RNA 기반 의약품의 작용 조건인 정확한 세포 내 전달을 해결하는 기술이 바로 NICT이며, 이는 RNA 치료제의 잠재력을 현실화하는 기반 기술이 될 것”이라고 강조했다.

이번 연구는 향후 RNA 치료제, 유전자 및 세포 치료제, 항암제 등 다양한 파이프라인으로의 확장을 위한 생체 수준의 기반 데이터를 확보한다는 점에서 중요하다는 게 회사측의 설명이다. 양사는 향후 해당 플랫폼의 임상 진입 및 적응증 도출, 그리고 상업화 범용 전달 플랫폼 구축을 공동 추진해 나갈 계획이다.